国際共同第Ⅲ相試験 CONVERT試験^1,2)

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試験概要

患者背景

※：MIC 32μg/mL以上

EB：エタンブトール、ML：マクロライド、RFM：リファマイシン

有効性

主要評価項目投与6ヵ月目までの喀痰培養陰性化率
検証的な解析結果

投与6ヵ月目までの喀痰培養陰性化率は、アリケイス＋GBT群で29.0％（224例中65例）、GBT単独群で8.9％（112例中10例）であり、アリケイス＋GBT群のGBT単独群に対する優越性が検証された〔調整オッズ比（95％CI）：4.220（2.078-8.570）、P<0.0001、CMH検定〕。リスク差は20.1％であった。
副次評価項目培養陰性化までの期間

ITT集団において、投与6ヵ月時点における培養陰性化までの期間中央値は、推定できなかった。アリケイス＋GBT群のGBT単独群に対するハザード比は3.92（95％CI：2.01-7.63）であった（Cox比例ハザードモデル）。
副次評価項目培養陰性化後12ヵ月の治療期間を通じた培養陰性持続率

培養陰性化（3ヵ月連続陰性）を確認した最初の月から少なくとも12ヵ月間の治療を完了し、陰性化後の治療期間を通じて培養陰性が持続した患者の割合は、アリケイス＋GBT群で18.3％（224例中41例）、GBT単独群で2.7％（112例中3例）であった。
副次評価項目治療成功後3ヵ月時点の培養陰性持続率

培養陰性化した最初の月から12ヵ月間の治療を完了し、全てのNTM治療を終了した3ヵ月時点まで陰性が持続した患者の割合は、アリケイス＋GBT群で16.1％（224例中36例）であり、投与6ヵ月目までに培養陰性化した患者（65例）の55.4％に相当した。GBT単独群では治療終了後3ヵ月時点まで培養陰性が持続した患者は認められなかった。
副次評価項目6分間歩行試験における歩行距離のベースラインからの変化量

6分間歩行試験（6MWT）における歩行距離のベースラインから投与6ヵ月目までの変化量は、両群間に有意な差は認められなかった。
副次評価項目投与6ヵ月時点のセントジョージの呼吸器質問票（SGRQ）の変化

SGRQのベースラインから投与6ヵ月目までの変化は、アリケイス＋GBT群に比べGBT単独群のほうが大きかったものの、両群間の差は、他の呼吸器疾患で確立されている臨床的に意味のある最小重要差4には達しなかった［LS平均差（標準誤差）：3.156（1.5635）、95%CI：0.077-6.234、P＝0.0446（名目上のP値）、ベースラインにおけるSGRQを共変量としたMMRM］。
探索的評価項目培養陰性化/非陰性化別の6分間歩行試験における歩行距離のベースラインからの変化量

6分間歩行試験における歩行距離のベースラインから6ヵ月目までの変化量を、培養陰性化例と非陰性化例に分けて解析した。アリケイス＋GBT群では、陰性化例の歩行距離はベースラインから18.06m延長したのに対し、非陰性化例の歩行距離は10.48m短縮しており、28.54mの差が認められた（いずれも最小二乗平均値）。

アミカシン感受性

アミカシン感受性と培養陰性化

培養陰性化率は、ベースラインにおけるアミカシンのMIC（最小発育阻止濃度）が8〜64μg/mLであったMACの間で28.6〜34.5％の変動が認められた。

アリケイス＋GBT群におけるMACに対するアミカシンのMIC別の培養陰性化率
MACに対するアミカシンのMIC値

64μg/mLを超えるアミカシンMICを発現するMAC分離株が認められた患者の割合は、アリケイス＋GBT群で10.3％（224例中23例）、GBT単独群で2.7％（112例中3例）であった。